La esclerosis lateral amiotrófica (ALS) se puede tratar con ciertos medicamentos aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos (FDA), pero la condición no es curable. Sin embargo, estas terapias recetadas pueden reducir el daño de las neuronas motoras, que es la causa de la ELA.
El manejo de los síntomas es la piedra angular del tratamiento de la ELA. La terapia con células madre es una de las opciones de tratamiento que se están examinando actualmente en estudios de investigación como tratamiento potencial para la ELA. Las células madre son células inmaduras especiales que tienen el potencial de convertirse en diferentes tipos de células.
El objetivo de la terapia con células madre para la ELA es reducir el daño de las neuronas motoras mediante el uso de células madre para modificar la acción del sistema inmunitario o mediante el uso de células madre para reemplazar ciertas células nerviosas.
Este artículo describirá las terapias con células madre que se están investigando como posibles tratamientos para la esclerosis lateral amiotrófica.
Hasta el momento, los investigadores no han podido producir un medicamento o una intervención que pueda revertir el daño de la ELA.
Se deben superar muchos desafíos para desarrollar el tratamiento:
- La degeneración de las neuronas motoras en la médula espinal causa esta condición. Las neuronas motoras normalmente no se regeneran si están dañadas.
- No es posible evaluar o predecir de antemano si una persona desarrollará ELA.
- Actualmente, no hay manera de prevenir el desarrollo de la enfermedad.
Las terapias aprobadas solo se han desarrollado en los últimos años, y la investigación de métodos para tratar esta enfermedad está en curso.
Opciones de tratamiento actuales
Los tratamientos que se utilizan actualmente para la ELA, Radicava (edaravona), Rilutek (riluzol) y Relyvrio (fenilbutirato de sodio y taurursodiol) funcionan al reducir el daño a las neuronas motoras en la médula espinal al prevenir el proceso biológico que causa el daño celular.
Se ha demostrado que estos tratamientos reducen la inflamación y la destrucción de las neuronas motoras según la evidencia microscópica. Para algunas personas con ELA, las terapias pueden tener pequeños beneficios en el funcionamiento neurológico y pueden prolongar la supervivencia unos meses.
¿Qué es la terapia con células madre?
La terapia con células madre es un tipo de intervención que implica la inyección de células madre en el cuerpo. Este tratamiento se usa para proporcionar al cuerpo nuevas células que tienen el potencial de convertirse en células maduras que pueden tener una función más saludable que ciertas células dañinas en el cuerpo.
La terapia con células madre a menudo implica un proceso de preparación durante el cual las células enfermas se destruyen con medicamentos antes de que las nuevas células madre se inyecten en el cuerpo.
Uno de los usos más comunes de la terapia con células madre es reemplazar las células inmunitarias que no son saludables y dañan el cuerpo. Una de las formas en que se utilizan las células madre en la investigación de la ELA es reemplazar las células inmunitarias del cuerpo con células madre.
Se ha sugerido que una alteración en la función de las células inmunitarias puede ser la causa del daño a las neuronas motoras en la médula espinal. Este daño provoca los síntomas irreversibles de la ELA.
Otra forma en que se usan las células madre en la investigación de la ELA es usarlas para preservar los astrocitos, que son un tipo de célula nerviosa.
Cómo los científicos utilizan las células madre para comprender la ELA
Hay varias formas en que los científicos utilizan las células madre en la investigación de la ELA. Algunos estudios se realizan en un entorno de laboratorio o con tejido animal. Se han realizado muy pocos estudios usando la terapia con células madre en humanos que tienen ELA.
La investigación puede brindar a los científicos información sobre cómo las células nerviosas responden a las células madre y si las células madre pueden usarse para proteger las células nerviosas o como precursores de las células nerviosas que podrían reemplazar las neuronas motoras en la ELA.
Determinar sus causas
Una de las formas en que los investigadores utilizan las células madre es examinar las causas moleculares y los posibles desencadenantes que pueden hacer que una persona desarrolle ELA. La investigación se utiliza para ayudar a los científicos a comprender los diferentes efectos que tiene el sistema inmunitario en las neuronas motoras y qué tipos de tejido nervioso se ven afectados en la ELA.
Actualizar herramientas de diagnóstico
Los estudios que usan terapia con células madre en muestras de tejido pueden ayudar a los investigadores a comprender si los signos tempranos que pueden ocurrir cuando hay cambios en las neuronas motoras pueden detectarse con pruebas mínimamente invasivas, como análisis de sangre o estudios de conducción nerviosa.
Desarrollar nuevos tratamientos
La investigación con células madre también puede ayudar a determinar si hay formas de usar las células madre de una persona o las células madre de un donante para proteger las neuronas motoras o reemplazar las neuronas motoras en la médula espinal. Sin embargo, las técnicas pueden variar y se necesita una investigación exhaustiva para identificar qué técnicas pueden ayudar a tratar la ELA.
Participación en ensayos clínicos para tratamientos con células madre de ELA
Si está interesado en participar en un ensayo clínico para la ELA, puede analizar su interés con sus proveedores de atención médica. Dependiendo de la progresión de su enfermedad, si tiene antecedentes familiares y qué otros tratamientos ya recibió, puede calificar para uno o más tipos de ensayos de investigación clínica actualmente en curso para personas con ELA.
Nuevos avances en los tratamientos con células madre para la ELA
La terapia con células madre aún se considera experimental en la ELA. Los ensayos están diseñados para examinar si el tratamiento es factible, seguro y eficaz.
Hasta el momento, los estudios sugieren que la terapia con células madre es factible, lo que significa que es posible usar células madre e inyectarlas en personas que tienen ELA. La seguridad también está comenzando a establecerse, ya que los primeros ensayos no muestran efectos adversos preocupantes.
El desafío actual es que la eficacia de la terapia con células madre para el tratamiento de la ELA no ha sido bien establecida. Hay varios estudios de investigación en curso que involucran a participantes que tienen ELA.
Estos estudios usan los resultados para medir las funciones neurológicas de un individuo a corto plazo, lo que puede evaluar si hay algún impacto en la desaceleración de la progresión de la enfermedad. A medida que continúan los estudios, los investigadores buscan evidencia de una mejor supervivencia y un efecto duradero en la desaceleración de la progresión de la enfermedad.
Varios estudios con células madre se han mostrado prometedores en la ELA:
- En un ensayo clínico que usó trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas para personas con ELA, el procedimiento fue bien tolerado, pero no hubo evidencia de una modificación significativa en la progresión de la enfermedad. En este procedimiento, las células madre productoras de sangre de una persona se extraen de su sangre o médula ósea y se devuelven después de que la persona haya recibido tratamiento para detener la actividad de producción de sangre de la médula ósea.
- Un estudio utilizó células progenitoras neurales humanas (que pueden formar células del sistema nervioso) modificadas con factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (GDNF), que protege a los astrocitos. Las células madre se inyectaron en la médula espinal inferior de los participantes. Al año, no hubo ningún efecto negativo. De los 18 participantes, 13 murieron por progresión de la enfermedad. Un análisis de tejido de estos participantes mostró supervivencia del injerto y producción de GDNF, lo que se considera un buen resultado.
- Bosutinib, un fármaco basado en células madre pluripotentes (iPSC) que se usa para tratar el cáncer de células sanguíneas, se está evaluando como un posible tratamiento para la ELA. En un estudio, los participantes con ELA que recibieron el medicamento mostraron una disminución en los marcadores de daño de la ELA, que se midieron con análisis de sangre.
No se han establecido varias cosas, incluido cuánto tiempo podrían durar los efectos del tratamiento con células madre y si hay etapas de ALS en las que el tratamiento puede o no usarse.
Resumen
La ELA es una condición neurodegenerativa que ocurre cuando las neuronas motoras en la médula espinal degeneran. Esta condición empeora rápidamente después de los síntomas iniciales. Los tratamientos actuales pueden ayudar a prolongar la supervivencia y mejorar la calidad de vida.
La terapia con células madre incluye terapias experimentales que se están investigando como un posible tratamiento para la ELA. Las células madre utilizadas para la ELA pueden reemplazar las células inmunitarias para prevenir un ataque inmunitario a las neuronas motoras. O bien, pueden ayudar a preservar los astrocitos, un tipo de célula nerviosa de apoyo.
Actualmente, la investigación que involucra la terapia con células madre para el tratamiento de la ELA sugiere que puede ser factible y no dañina. Sin embargo, los beneficios aún están por determinarse.
Una palabra de MEDSALUD
Si tiene una afección grave y potencialmente mortal, como ELA, es crucial que trabaje con un equipo de atención médica que pueda brindarle apoyo multidisciplinario.
Esto incluye el manejo de sus síntomas, terapia con los tratamientos más actualizados y disponibles, e información y acceso a terapias experimentales si decide ir en esa dirección.