El aceite de Lorenzo es un tratamiento desarrollado para la adrenoleucodistrofia cerebral infantil (ALD), un trastorno degenerativo de la mielina raro y típicamente fatal. A lo largo de los años, el tratamiento ha ganado un gran reconocimiento gracias a la investigación científica en curso, el Proyecto Myelin y el largometraje de 1992, Aceite de Lorenzo.
Introducción a la adrenoleucodistrofia (ALD)
La adrenoleucodistrofia (ALD) es una enfermedad genética que provoca la acumulación de ácidos grasos de cadena larga que destruyen la mielina, la cubierta protectora sobre las neuronas del cerebro. Sin estas cubiertas protectoras, pueden ocurrir síntomas degenerativos como ceguera, sordera, convulsiones, pérdida del control muscular y demencia progresiva.
Los síntomas de ALD generalmente aparecen entre las edades de cuatro y diez años. La enfermedad progresa rápidamente y, por lo general, es fatal dentro de los dos a cinco años posteriores al inicio de los síntomas. Debido a la forma en que se hereda la ALD, a través del cromosoma X, la forma más grave de la afección afecta solo a los niños. La glándula suprarrenal también se ve afectada, conocida como enfermedad de Addison, en el 90 por ciento de los casos.
¿Qué es el aceite de Lorenzo?
El niño que inspiró el tratamiento
El tratamiento se llama «aceite de Lorenzo» en honor a Lorenzo Odone, un niño con ALD cuyos padres, Michaela y Augusto, se negaron a aceptar que no había tratamiento para la ALD y que Lorenzo moriría poco después de su diagnóstico en 1984. A través de una intensa investigación y persistencia , los padres de Lorenzo ayudaron a desarrollar el aceite.
Después de tomar el aceite todos los días desde su desarrollo, Lorenzo finalmente sobrevivió a las predicciones de los médicos por más de 20 años. Murió un día después de cumplir 30 años por complicaciones de neumonía. La historia de la familia fue famosamente retratada en la película de 1992, aceite de lorenzoprotagonizada por Susan Sarandon y Nick Nolte.
Disponibilidad de Aceite de Lorenzo
El aceite de Lorenzo actualmente solo está disponible para pacientes en los Estados Unidos que están inscritos en un ensayo clínico, ya que todavía se considera un fármaco experimental. El aceite no ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para su comercialización. Dicho esto, algunos seguros pueden cubrir el costo del tratamiento experimental. El aceite es fabricado conjuntamente por Croda International de Gran Bretaña y SHS International. SHS International es el distribuidor mundial del aceite.