Un hombre que vive con diabetes tipo 1 grave y que forma parte de un ensayo clínico de Vertex Pharmaceuticals parece haberse curado funcionalmente de la enfermedad gracias a un nuevo tratamiento que involucra células madre.
Brian Shelton, de 64 años, recibió en junio una infusión de células que «enseñaron» al páncreas a producir insulina, algo que los cuerpos de las personas con diabetes tipo 1 no pueden hacer, según el New York Times, el primero en informar sobre el tratamiento revolucionario en noviembre.
Las personas con diabetes tipo 1, como Shelton, son insulinodependientes y deben inyectarse insulina para compensar lo que su cuerpo no produce.
Entre reducir la necesidad de insulina y prevenir complicaciones, es fácil ver cómo el nuevo tratamiento podría cambiar la vida de las personas con diabetes tipo 1.
«Esto es algo bastante revolucionario», Dr. David Thompson, le dijo a MEDSALUD el director del Centro de Diabetes del Hospital General de Vancouver y profesor asistente clínico de endocrinología en la facultad de medicina de la Universidad de Columbia Británica que no participó en el ensayo Vertex. “Estos son los primeros pasos en un campo completamente nuevo”.
El ensayo con sede en los Estados Unidos incluye a 17 personas con diabetes tipo 1 grave y continuará durante cinco años.
Una cura funcional
El tratamiento basado en células madre fue desarrollado por un equipo de investigadores dirigido por un biólogo de la Universidad de Harvard llamado Doug Melton. El objetivo es ofrecer una cura para la diabetes tipo 1; no está destinado a personas con otras formas de la enfermedad, como la tipo 2.
La esperanza es que las personas con la afección reciban el tratamiento y luego ya no necesiten administrarse insulina porque su cuerpo produciría la suya propia.
El tratamiento se considera una «cura funcional» porque aborda el problema principal que causa la enfermedad (el cuerpo no produce insulina) en lugar de abordar la causa más profunda (que la diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune).
Si tiene éxito, el tratamiento podría ayudar a los 1,6 millones de estadounidenses que viven con diabetes tipo 1.
Qué pueden hacer las células madre
Thompson dijo que tratar la diabetes tipo 1 de esta manera implica llevar células madre al laboratorio que luego son «entrenadas» para convertirse en células beta, el tipo de célula que produce insulina en el cuerpo.
En las personas con diabetes tipo 1, el sistema inmunitario ha atacado y destruido las células beta del cuerpo, lo que significa que el páncreas no produce insulina por sí solo. Por lo tanto, los niveles de azúcar en la sangre de una persona deben controlarse con insulina inyectable.
Según Thompson, existen diferentes formas de llevar esas células al cuerpo de un paciente. También está usando terapia derivada de células madre para tratar la diabetes en su propia investigación y recientemente publicó los hallazgos de un estudio de fase 1/2 en humanos.
El equipo de Thompson está trabajando con la empresa de biotecnología ViaCyte, con sede en California, para desarrollar dispositivos implantables que contengan millones de células derivadas de una célula madre. Estos implantes se colocan debajo de la piel del abdomen. En el estudio de Vertex, Shelton recibió una infusión de células en su hígado.
Ambos métodos tienen el mismo objetivo: lograr que el cuerpo de un paciente cree su propia insulina y lo cure de manera efectiva de la diabetes tipo 1.
Thompson dijo que su estudio probó el principio científico de que un producto derivado de células madre puede madurar y funcionar de «manera fisiológica normal», lo que significa que cuando una persona come, las células producirán insulina, y cuando no están comiendo, la las células dejarán de producir insulina.
“Eso es muy importante, de lo contrario, se obtienen reacciones bajas en azúcar”, dijo Thompson. Habiendo establecido que el primer paso es posible, Thompson agregó que el siguiente es traer más células al cuerpo para darle al paciente un mejor control de sus niveles de azúcar en la sangre y detener su necesidad de insulina por completo.
Actualmente, los participantes en el ensayo han podido reducir la cantidad de insulina con el implante ViaCyte, pero todavía necesitan pequeñas cantidades.
Los riesgos
El tratamiento actual basado en células madre es muy prometedor, pero existen algunos riesgos. En primer lugar, los pacientes deben recibir inmunosupresores, lo que puede hacerlos más vulnerables a infecciones que pueden ser graves.
Cada paciente debe sopesar los riesgos y beneficios del tratamiento con su médico. Para algunos, puede que no valga la pena el riesgo.
“Alguien a quien le está yendo muy bien con el control actual de su diabetes tipo 1 y tiene los azúcares bien controlados y no tiene complicaciones, es posible que no quiera correr esos riesgos adicionales”, dijo Thompson.
La terapia con células madre también es bastante nueva, y Thompson dijo que su equipo está trasplantando las células dentro de una cápsula cerrada para monitorearlas, lo que significa que «si hubiera algún signo de daño causado por estas células, como si estuvieran creciendo fuera de la cápsula , por ejemplo, serán muy fáciles de quitar».
¿Quién podría recibir el tratamiento?
Peter Senior, MBBS, doctorado, director del Instituto de Diabetes de Alberta, le dijo a MEDSALUD que la mayoría de los tratamientos basados en células madre se han centrado en personas con formas graves de diabetes tipo 1 porque tienen el mayor riesgo de sufrir resultados de salud graves y perjudiciales, y a menudo han experimentado niveles peligrosos de azúcar en la sangre niveles
Según Senior, estos pacientes tienen «problemas con niveles erráticos de azúcar en la sangre, pero ese no es el único problema: tienen problemas en los ojos, problemas en los riñones y otras cosas por el estilo».
El tratamiento derivado de células madre en humanos es nuevo, lo que significa que llevará tiempo demostrar los beneficios a largo plazo. Sin embargo, el potencial de éxito a corto plazo, como en el caso de Shelton, ya se está viendo.
Si las terapias derivadas de células madre resultan efectivas con el tiempo y los investigadores pueden encontrar una manera de administrar los tratamientos sin la necesidad de inmunosupresores, Senior dijo que el grupo de candidatos se abriría.
Curar efectivamente a alguien con diabetes tipo 1 antes de que la enfermedad progrese y cause complicaciones de salud graves ayudará a mejorar la calidad de vida general de los pacientes.
“Si fuera padre de un niño con diabetes tipo 1, querría un tratamiento que significara que nunca tendrían que preocuparse por la diabetes”, dijo Senior. “Pero pueden pasar 40 años antes de que podamos mostrar esos beneficios a largo plazo”.
Las personas que viven con diabetes tipo 2 no son candidatas para terapias basadas en células madre. La diabetes tipo 2 difiere de la tipo 1 de una manera importante: los cuerpos de las personas con tipo 2 aún producen insulina, solo que sus células se han vuelto insensibles a ella.
A diferencia de la diabetes tipo 1, la tipo 2 se puede controlar (y, a veces, incluso revertir) haciendo dieta, ejercicio y otros cambios en el estilo de vida, así como usando medicamentos (como insulina) según lo recetado.
Otros tratamientos para la diabetes
Hasta ahora, las únicas curas para la diabetes tipo 1 eran un trasplante de páncreas o un trasplante de células productoras de insulina del páncreas (células de los islotes) de un donante. Senior dijo que el problema con estas opciones es que hay un número limitado de donantes.
Los riesgos de los inmunosupresores son otro factor a considerar con los trasplantes. “Para que esas células sobrevivan y no sean rechazadas como extrañas, necesitamos usar medicamentos contra el rechazo como lo haríamos con un corazón o un riñón o cualquier otro trasplante”, dijo Senior. Al igual que con las terapias basadas en células madre, esos inmunosupresores, o medicamentos contra el rechazo, tienen efectos secundarios y riesgos.
Las personas con formas graves de diabetes tipo 1 suelen ser las personas que podrían estar considerando tratamientos más extremos. Incluso si un trasplante los cura de la diabetes, es posible que la enfermedad ya haya progresado hasta el punto en que tengan otras complicaciones de salud, como daño renal.
«A menudo le digo a la gente que no quiere hacer un trasplante demasiado pronto, porque no sé si durará para siempre», dijo Senior. «Pero tampoco quiero esperar demasiado».
Perspectiva a largo plazo
La diabetes tipo 1 requiere que las personas controlen su nivel de azúcar en la sangre diariamente y se administren insulina. La vigilancia y el manejo constantes pueden ser un desafío incluso para las personas que han vivido con la enfermedad durante muchos años.
“Siempre corres el riesgo de niveles altos y bajos inesperados de azúcar, y básicamente pasas gran parte de tu vida despierto descubriendo cómo equilibrar tu insulina, tu comida y tu ejercicio”, dijo Thompson.
Incluso con los tratamientos más avanzados disponibles, Thompson dijo que los pacientes aún no obtienen un 100 % de «azúcares normales». Los tratamientos permiten un mejor control y reducen la complicaciones de la diabetes, pero ninguna elimina el riesgo.
Es por eso que la terapia basada en células madre es emocionante. Según Thompson, «ofrece la promesa de poder lograr que una persona tenga niveles normales de azúcar en la sangre todo el tiempo, al igual que la persona que no tenía diabetes, y hacer que todas esas temidas complicaciones tanto a corto como a largo plazo una cosa del pasado.»
Si bien Senior es optimista sobre el potencial de las terapias derivadas de células madre, dijo que la próxima barrera será encontrar una manera de eliminar la necesidad de inmunosupresores, que sigue siendo un factor limitante en el tratamiento.
“No queremos prometer plazos ni generar expectativas que luego lleven a la decepción, porque es algo tan cruel”, dijo Senior, aunque agregó que los avances en el tratamiento han progresado más de lo que pensaba que serían cinco años. atrás. “Con este caso más reciente… esto es muy, muy emocionante”.